渐冻症患者福音:干细胞或成为解冻新希望!
添加时间:2023-08-15 10:57 浏览:132
渐冻症
“渐冻人症”在医学上称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),是一种运动神经元疾病,因患者大脑、脑干和脊髓中的运动神经细胞受到侵袭,导致肌肉逐渐无力、萎缩,以及说话吞咽和呼吸功能减退,直至呼吸衰竭而死亡。
ALS患者的感觉神经并未受到侵犯,因此这个疾病并不影响患者智力、记忆和感觉。它与艾滋病、癌症、白血病和类风湿,被世界卫生组织并列为“世界五大绝症”。
ALS是家族遗传病吗?
ALS病人的平均发病年龄50-60岁, 到目前为止,ALS的病因尚不明确,但是主流观点认为与基因突变、衰老和环境因素有关。
随着基因检测技术的发展,越来越多的ALS基因被人们所发现。目前,约3分之2的家族性ALS病人和约11%的散发性ALS病人已发现明确的ALS基因。
在中国人群中,SOD1突变是被检测出的频率最高的基因,它可以解释20%的家族性ALS患者和1%的散发性患者的致病原因。
对“渐冻人”进行基因检测,有利于遗传学诊断及亲属的遗传咨询,而遗传学研究,可能会为寻找发病机制及可能的治疗手段提供有力的帮助。
ALS能不能干预?
由于渐冻人症病因不明,目前没有较为有效的干预手段。“利噜唑”,是目前唯一被美国食品及药物管理局(FDA)和欧盟批准用于干预渐冻人症的药物。越来越多患者早期使用无创呼吸机和营养等支持治疗,对延长生存时间,提高生活质量有绝对意义。
2014 年,那场风靡全球的“冰桶挑战”,感受一下冰冷~~~世界各国的明星都参与到了“冰桶挑战”中,为“渐冻症”的科学研究筹集经费,希望能尽早找到干预这种病的方法。
2018年,著名的渐冻人史蒂芬·霍金逝世。这位生命斗士抗争“渐冻人症”55年,并且在宇宙论和黑洞理论取得了举世瞩目的成就,堪称来自星辰,归于星辰。
“解冻”的新希望
霍金曾在有关干细胞的纪录片中表示,“医学界的新时代已经近在眼前,新时代里,人体任何疾病都可医治,全靠我们体内那些拥有异能的细胞,它们叫干细胞。”
干细胞(MSC)具有多向分化潜能,低免疫原性细胞,且具有很强免疫调节功能,参与自然免疫和获得性免疫过程。干细胞临床移植成为药物干预、手术干预后又一种干预高新技术,并在国际范围内开展临床试验和应用。
Deda等将自体骨髓间充质干细胞移植到13例ALS患者的大脑部位,随访一年,9例患者症状缓解,1例患者病情稳定,具有较好的疗效。
Petrou进行一项1/2和2a期的临床研究,发现ALS患者移植过程中并未出现严重的副作用,症状均有改善,证明干细胞移植是安全有效的,并提供了临床适应症优势。
2016年,《JAMA Neurol》杂志报道了用骨髓间充质干细胞干预渐冻症的I期和II期临床研究结果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘内注射MSC,II期14例患者接受肌肉注射和鞘内联合注射MSC。干预后6个月87%出现应答,25%病情缓解,疾病进展评分如ALS功能评定以及最大肺活量得到改善。这些数据显示,MSC-NTF细胞肌肉注射和鞘内注射联合干预渐冻症是安全的,有望使患者获益。
随着干细胞技术革新,为神经系统疾病患者带来了希望,其通过释放神经营养因子支持神经元和周围细胞。目前,干细胞疗法成为安全有效干预ALS的新途径,并显示出特殊干预优势和临床价值,前景广阔。
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