帕金森患者的康复新思路—干细胞疗法
添加时间:2023-08-22 16:48 浏览:108
何为帕金森?
帕金森病(Parkinson’sdisease),简称PD。是一种神经退行性疾病,中脑黑质多巴胺能神经元的很多逝世是其首要病理特征。PD的首要临床表现包含:停止性震颤、肌肉僵硬、运动功用减退及抑郁、焦虑等神经功用障碍。现有的医治手法包含药物、手术等,但这些医治只能缓解疾病症状,而无法使逝世的神经元再生,也不能阻止患者mDA神经元变性退化的进程。多巴胺药物在疾病早期能够发挥医治效果,但需求依赖患者脑内残存的mDA神经元才干转化为多巴胺,并且这些药物在病灶以外的区域也发挥效果,因而或许导致副效果,例如运动障碍和精力紊乱。
我国现在大约有270万名PD患者,给国家、社会和家庭带来沉重负担,亟需探究新型临床医治手法,以提高更多患者的生活质量。
根据干细胞的再生医学正在引领现有临床医治模式发生深入变革,并成为新医学革新的中心,将有望协助人类终究实现组织再生的愿望。人胚胎干细胞(humanembryonicstemcells,hESCs)能够无限增殖,也能够定向分化为包含mDA神经元在内的各种细胞类型,是研讨PD发病机制的理想模型,也为临床医治供给了很多的细胞资源。
咱们运用临床级hESCs分化出mDA神经细胞,经过严格质检后移植到帕金森病猴脑内,并进行了长达两年的跟踪点评。结果表明,植入的细胞能够在动物体内长期存活并进一步老练,能有效改善帕金森病猴的症状,并且没有呈现肿瘤和其他严峻不良反应。这些数据为展开相关临床研讨供给了有力的支撑。借助干细胞疗法向脑内弥补缺失的神经细胞,有望为PD等许多细胞残缺性疾病供给新的医治途径。
我国高度重视干细胞及其转化研讨,为规范干细胞临床研讨及转化,相继出台了一系列相关管理制度和规范。2015年7月20日我国颁布了《干细胞临床研讨管理方法(试行)》,规定干细胞临床研讨实施存案制,并遴选了一批干细胞临床基地。相关规章、方法的制定,改变了我国干细胞临床研讨无规可循的状况,推进我国干细胞临床研讨步入正轨。
截至现在,我国已先后4批正式存案35个干细胞临床研讨项目。其间,“人胚胎干细胞来历的神经前体细胞医治帕金森病”是中国科学院动物研讨所、干细胞与再生医学立异研讨院(筹)展开的7项根据人胚胎干细胞的临床研讨项目中最早的一项。该项目从2017年开端,是中国科学院动物研讨所和医院联合展开的I/IIa期临床研讨,研讨中运用的是hESCs定向分化的mDA前体细胞。该研讨将点评hESCs衍生的mDA前体细胞临床替代疗法的效果。
2017年5月,Nature对我国展开根据人胚胎干细胞的临床研讨项目进行报导
干细胞疗法具有宽广的临床应用前景。与此同时,咱们也应认识到,细胞是活的药物,其复杂性和多样性使其相对于传统药物具有更大的挑战,例如运输、保存、质量管理、体内散布与代谢的研讨等。任何一项新技能的开展都离不开其他行业的开展和支持,也需求各范畴科学家的通力合作。相信在不远的将来,像PD等由特定细胞缺失引起的疾病将有望通过细胞替代得到有效干涉。
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