干细胞治疗渐冻人,成为渐冻症患者康复的“破冰之举”
添加时间:2023-08-23 10:58 浏览:50
科学家们正在积极探索开发治疗渐冻症的多种途径。目前,全球在clinicaltrials.gov上登记在案的渐冻症治疗临床实验有613个,多集中在欧美地区,其中,与干细胞治疗相关的临床实验达到140个
2010年1月
Neuralstem公司宣布已获得美国FDA的批准,在埃默里大学发起了第一个用于ALS的干细胞疗法试验,旨在测试其细胞治疗候选产品NSI-566的安全性。
2016年1月
Neuralstem公司在Phacilitate细胞与基因疗法世界大会(PhacilitateCell&GeneTherapyWorldconference)上提供了关于正在进行的NSI-566干细胞疗法临床项目的更新。
结果显示,Neuralstem公司的NSI-566细胞已经在4项安全性试验中安全地治疗了40位患者,剂量范围120万-2400万细胞。Johe博士说:“基于这些令人鼓舞的结果,我们正准备针对这些无法治愈的神经退行性疾病进行更多的临床试验。”
2017年4月12日
NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品,阻止患者疾病的进一步发展。
目前的试验已经证明,向已经受损的ALS患者的脊柱内注射大剂量干细胞是安全的,这个发现是开创性的。这个研究是研发对这种无法治愈疾病疗法的重要开始,虽然这只是一小步。但是我们可以说这种疗法在ALS患者身上是可行的,现在我们要继续测试这个疗法的有效性。
对干细胞怀有期待
霍金必然对干细胞治疗渐冻人有所期许。他曾经在著名的科普节目《Discovery》频道拍摄的纪录片《StemCellUniversewithStephenHawking(2014)》中说到,“在接下来的几十年里,我确信他们一定能够研究出治疗方法,能够让人们的生命延续许多年”。
确实,霍金对于干细胞的支持由来已久。早在2006年,他就批评过英国布什政府以及欧洲国家想停止为部分干细胞治疗渐冻人研究提供资金支持的做法。
而在2013年,当时已经71岁的霍金甚至还到美国加州参观过一个干细胞实验室。
事实上,全球能够用于ALS治疗的药物也屈指可数,过去20年,已经上市明确指定可用于该种适应症的药物仅有2个,分别是CovisPharma的Riluzole和MitsubishiTanabePharma的Radicava。
目前,干细胞治疗渐冻人的研究也大多处于临床阶段,还需要更多的时间供科学家们验证其安全性和有效性。但相信随着干细胞科技的发展,和全球临床研究的共同推进,干细胞疗法将有望成为渐冻症治疗的“破冰之举”。也希望,未来干细胞疗法终将能够让生命更多为我们停留。
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